向易的部落格

丁斌煌

【記者柯安聰台北報道】本年來新藥研發泛起多項重大沖破，除了新冠疫苗、阿茲海默症藥物外，遭到全球註視的基因編纂也繳出臨床實行正面成果，激勵相幹股價漲勢凌厲，保德信投信指出，基因編纂藥物研究的重大沖破備受關注，是由於基因編纂的醫治效果，有望從以往需要畢生醫治的病況，到將來可能只需要一次性醫治，不但反映研發實力積累的功效，更反應出全球醫療產業立異研發能量延續累積，隨時可望揭示具革命性的沖破，一旦藥物研發成功，將來在相幹運用及發展也極具潛力。江宜虔暗示，6月26日美國生物科技公司Intellia Therapeutics和Regeneron在美國周邊神經學會年會中公布了基因編纂手藝藥品NTLA-2001第一期人體臨床實行的正面成果，此項創新進展為全球初創體內CRISPR基因編纂的人體臨床嘗試後果，動靜一出，帶動Intellia股價大漲逾50%。

• 保安街銅山二巷生日蛋糕推薦！保安街銅山二巷生日蛋糕首選塔吉特蛋糕！
  
• 民富街生日蛋糕推薦！民富街生日蛋糕首選塔吉特蛋糕！
  
• 永平街生日蛋糕推薦！永平街生日蛋糕首選塔吉特蛋糕！
  
• 光大二巷生日蛋糕推薦！光大二巷生日蛋糕首選塔吉特蛋糕！
  
• 井子垵生日蛋糕推薦！井子垵生日蛋糕首選塔吉特蛋糕！
  

保德信全球醫療生化基金司理人江宜虔指出，基因編纂手藝可以想像成是找到毛病的DNA片斷之後，用一把生物份子「剪刀」將毛病DNA片斷切開，剔除毛病基因之後，再於缺口處「貼上」正確的DNA 片斷，以根治疾病，這項手藝一向被視為劃時期的立異生物科技新藥手藝。江宜虔闡發，醫療產業的研發功效具有爆發性成長，但前期的研發本錢高，需要資金活水以活絡產業發展，按照麥肯錫公司估計，創投公司及私募股權基金投資在製藥及生物科技公司的金額，由2010年的85億美元，大幅成長232%至2018年的283億美元，投資在醫療科技立異產業的金額，一樣由2010年的108億美元，明明成長186%至2018年的308億美元，且2021年第1季美國生物科技產業由資本市場籌資金額達277億美元，創歷年新高，顯示目前投資人對生物科技產業的投資偏好仍高，預期在投入資金大幅成長之下，將利於加快醫療產業的立異研發速度。（自立電子報2021/7/27）

江宜虔說，該成果頒發對於生物科技藥品業界具有重大指標性，反應了基因編纂手藝CRISPR/Cas9進入人體臨床實行並具有革命性的進展。NTLA-2001為治療遺傳性甲狀腺卵白類澱粉多發性精神病變的藥品，臨床嘗試後果顯示，患者的類澱粉沉積濃度下落87%，由於遺傳性甲狀腺蛋白類澱粉多發性精神病變為一種致命的染色體異常遺傳性罕有疾病，患者因肝臟缺少分化澱粉樣卵白質的酶，在過度累積下，影響神經系統、心臟和其他器官，今朝醫治方式需要畢生治療，而基因編纂藥物有望供應一次性療法。